本市上半年已獲批6款1類創(chuàng)新藥，半數(shù)為罕見病用藥 2025-05-29 來源：市藥品監(jiān)管局
近日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)上海復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司申報(bào)的1類創(chuàng)新藥蘆沃美替尼片（商品名：復(fù)邁寧）。這是本市今年第6款獲批上市的國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥，也是近期又一款獲批上市的罕見病用藥。詳見↓
該藥適用于朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）和組織細(xì)胞腫瘤成人患者；2歲及2歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）兒童及青少年患者。這款罕見病治療藥物的上市為患者提供了新的治療選擇。此前，本市企業(yè)自主研發(fā)的兩款罕見病創(chuàng)新藥先后獲批上市，分別是：上海信致醫(yī)藥科技有限公司的波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝），北?？党桑ㄉ虾＃┥锟萍加邢薰镜淖⑸溆镁S拉苷酶β（商品名：戈芮寧）。
4月初，上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝）通過國家藥監(jiān)局優(yōu)先審評(píng)審批程序獲批上市，用于中重度血友病B成年患者的治療。血友病B由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病，患者持續(xù)頻繁出血易導(dǎo)致關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和功能損傷嚴(yán)重，該藥的獲批上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。該藥是首款亞洲研發(fā)生產(chǎn)的血友病B基因治療藥物，也是首款亞洲研發(fā)生產(chǎn)的重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體基因治療藥物。
5月中旬，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)北?？党桑ㄉ虾＃┥锟萍加邢薰旧陥?bào)的注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）上市，適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳代謝病，被納入《第一批罕見病目錄》。該藥通過減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積，從而發(fā)揮治療作用，其獲批上市為相關(guān)患者提供了新的治療選擇。該藥是首個(gè)生物制品分段生產(chǎn)的國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥。
今年以來，本市共有6款國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥、6款Ⅲ類創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。市藥監(jiān)部門將繼續(xù)加強(qiáng)與國家藥監(jiān)局藥品、醫(yī)療器械長三角分中心溝通協(xié)作，深入實(shí)施“一清單、兩優(yōu)化、三聯(lián)動(dòng)”服務(wù)創(chuàng)新機(jī)制，針對(duì)重點(diǎn)產(chǎn)品和重點(diǎn)項(xiàng)目實(shí)施“提前介入、專人專班、一企一策、全程指導(dǎo)”，讓企業(yè)在申報(bào)注冊(cè)上市過程中少走“彎路”；聯(lián)合市相關(guān)部門共同支持企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)，助力藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新研發(fā)成果加快轉(zhuǎn)化為新產(chǎn)品、轉(zhuǎn)化為生產(chǎn)力；加強(qiáng)產(chǎn)品上市后監(jiān)管，保護(hù)患者用藥用械安全。